Terobosan Edit Gen di Tiongkok Beri Harapan Baru untuk Terapi Autisme

Nadir Media - Keberhasilan ini membuka prospek besar untuk pengembangan terapi baru bagi autisme di masa depan. Dalam uji coba laboratorium, tikus yang direkayasa dengan mutasi ini menunjukkan perubahan perilaku yang luar biasa, seperti bagaimana mereka berinteraksi dengan tikus lain setelah disuntik dengan gen yang telah diedit.

Tim peneliti yang berbasis di Shanghai ini berfokus pada pencarian pengobatan untuk sindrom Snijders Blok-Campeau, suatu kelainan perkembangan saraf yang langka. Sindrom ini pertama kali dijelaskan pada tahun 2018 oleh Lot Snijders Blok, seorang ilmuwan di Universitas Radboud di Belanda, dan Philippe Campeau dari Baylor College of Medicine di Texas, AS.

Gangguan ini ditandai dengan berbagai gejala termasuk masalah perkembangan dan bahasa, keter intellectual, ciri wajah yang khas, dan kelainan pada struktur otak. Selain itu, sindrom ini sering dikaitkan dengan gangguan spektrum autisme.

Karena asal-usulnya yang kompleks dan kesulitan dalam menargetkan mekanisme yang mendasarinya, saat ini belum ada pengobatan yang efektif untuk penyakit ini. Hal ini menimbulkan beban yang sangat besar bagi anak-anak yang terkena dampak dan keluarga mereka.

Terobosan baru yang dilakukan oleh para ilmuwan Shanghai dalam menggunakan alat pengeditan gen untuk memperbaiki langsung kesalahan DNA utama menawarkan secercah harapan untuk mengatasi akar penyebab penyakit, alih-alih hanya mengobati gejalanya seperti sebelumnya.